7月4日,盛夏,“2万分之一的偶遇——罕见病腱鞘巨细胞瘤公益科普画展”在北京拉开帷幕。
腱鞘巨细胞瘤(TGCT),又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS),多发于20至50岁的青壮年。每年我国新增患者约6万人,该病已经被纳入2023年国家卫健委《第二批罕见病目录》。
这是全国首个针对腱鞘巨细胞瘤的科普画展,汇集百余幅艺术作品,致力于通过医学与艺术的跨界融合,提升公众对该罕见病的认知。活动由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会、蔻德罕见病中心、海南罕萌医学公益基金会、北京瑞洋博惠公益基金会联合主办,默克中国医药健康等公益支持。
“当我们凝视患者群体,看到的是一个个鲜活的生命背后的挣扎:弯曲手指、提物行走、屈膝下蹲……这些日常动作,对患者而言可能是巨大的挑战。从初诊时的迷茫、确诊时的冲击,到治疗过程中的不确定性,患者承受着难以言喻的精神压力。”活动现场,默克中国医药健康董事总经理张巍表示,这份感同身受,更加坚定了她作为医疗健康从业者的使命与决心。
“统计数据显示,TGCT患者从感到不适到得到正规医疗机构准确诊断,平均需要2-3年。因为公众缺乏疾病认知,患者教育和科普工作在罕见病领域具有更大的价值和意义。”张巍说,“我们目前在这一领域的工作主要是联合各方力量为患者搭建覆盖从识别到诊疗,进而后续康复全流程的服务机制,让患者不再感到‘无助’。”
实际上,作为全球特药创新者,致力于引领肿瘤学领域创新突破的默克已经为全球TGCT患者带来中国解法:其与和誉医药达成协议共同推进商业化的I类创新药Pimicotinib,上市许可申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式受理,用于需要系统性治疗的TGCT成人患者。这是这一潜在“同类最优”TGCT治疗药物的全球首个申报,并有望成为早于美国上市、全球首报首批治疗TGCT的药物。
随着中国创新药力量的崛起,默克这一拥有超过350年、在华深耕超过90载的老牌跨国企业表现出了令人惊艳的活力与敏捷:自研与引入双翼驱动,迅速扩大和深化战略布局。以“齐心为病患”的初心让全球创新尽快惠及中国患者,并用全球运营及网络资源优势助力中国创新融入全球创新生态。
当中国医药创新与全球跨国药企管线布局在发展中不期而遇,默克深度拥抱中国市场和本土生态,是一场必然。
在中国 看中国
随着CDE进一步鼓励药物研发创新,促进生物医药产业高质量发展,加快新药好药上市,如今,中国市场获得全球最新创新成果的时间正在大幅压缩,甚至常常保持同步;同时,中国创新也逐渐在世界范围内崭露头角,并成为跨国药企BD的重要战场。
在中国深耕医药市场多年的默克,牢牢把握历史机遇,迅速扩大优势。
2025年,默克再度牵手恒瑞医药,加码中国辅助生殖市场——就恒瑞医药自主研发的1类新药、口服小分子促性腺激素释放激素(GnRH)受体拮抗剂SHR7280达成合作,获得在中国大陆地区的独家商业化权益。SHR7280目前已经进入3期临床研究阶段,有望成为辅助生殖领域全球首个获批的口服GnRH受体拮抗剂。
同样在今年,默克与泽璟制药达成合作协议,获得泽璟制药自主研发的注射用重组人促甲状腺激素(rhTSH)。双方将整合默克全球化商业网络与泽璟制药的研发实力,加速填补国内甲状腺癌术后精准管理药物空白。
实际上,默克与中国创新药企业的合作布局早在2023年就已经开启,且正在进入收获期。2023年,默克全球BD交易((商务拓展交易,指药企通过战略合作、许可交易、并购等多种方式,力求实现业务增长、市场拓展、资源整合等战略目标)共三笔,其中有两笔就在中国落地:与恒瑞就下一代选择性PARP1抑制剂和抗体药物偶联物ADC药物达成战略合作,拓宽肿瘤产品管线;与和誉医药达成协议,共同推进针对腱鞘巨细胞瘤的I类创新药Pimicotinib的商业合作。
张巍表示,默克在价值链的每一环都积极拥抱合作的可能。通过携手本土创新力量,默克不仅丰富了研发管线,还将充分发挥自身在全球研发、生产和营销网络中的价值,既强化自身在优势领域的地位,也为国内高潜力创新药企的全球拓展提供了助力。
在中国 为中国
肿瘤令每个患者家庭面对精神压力和经济压力的同时,对公共卫生也是沉重的负担。过去,由于筛查水平、高发癌种、药物研发历史、支付能力等方面存在差异,跨国药企对不同疾病领域研发的“优先级”不尽相同。我国传统高发而且预后较差的食管癌、胃癌、肝癌等并不全是传统跨国药企开发的重点。这意味着,满足中国患者需求,两件事同样关键:一是尽快用到已获批的全球创新药物;二是要充分发掘本土创新的独特优势。
默克始终以未被满足的临床需求为己任,张巍介绍,除了积极发掘本土优秀合作伙伴,默克毫不放松自主研发,致力打造“外部引入”和“自主研发”双翼驱动模式。通过持续推进中国区研发前移,默克将中国全面纳入公司全球早期临床开发项目,确保中国成为默克全球新药上市的第一梯队国家,加速惠及本地患者。
目前,默克在中国经营13款产品,覆盖三大疾病治疗领域,包括肿瘤、辅助生殖以及心血管、代谢和内分泌。“除了在研产品外,我们也积极布局早期研发,已有多项试验在中国开展。我们相信只有在产品定位和研发策略上做到差异化,才能真正找到、并满足中国患者的临床需求。在研究设计上,即使是同类靶点,我们也会考量差异化区隔,持续深入探索针对中国和亚洲人群巨大的未被满足的临床需求。”张巍介绍,“通过从研发到惠及患者的全价值链持续投资,默克长期看好中国,并积极支持中国医药行业的高质量发展。”
据悉,2024年默克中国在华业绩增长保持在两位数,在跨国药企中位居前列。这背后,正是默克中国医药健康通过全产业链深度布局与生态共建,积极响应中国市场及患者需求,致力于服务更广泛的患者群体的写照。
在中国 为世界
默克与中国的深厚渊源最早可追溯至1888年。默克家族成员威利·默克在一次环球旅行中来到中国,他在日志里富有远见地写道:“我坚信中国只要愿意,就可以变得比其他任何国家都更强大。”从1933年在上海成立了第一家分公司开始,默克穿越二战和经济周期,亲历中国的改革开放。从当初仅有22名员工,“壮大”到在北京、上海、无锡、苏州、南通、香港等地拥有21家注册公司,近4,500名员工。
无论是亲历中国发展而加深的对中国经济稳定性的信任,还是作为全球少有的仍由创始人家族控股的跨国企业,默克任何的战略决策都体现出长期主义。这份稳健,更加深了张巍对未来美好的期待,“作为中国发展的见证者与受益人,默克始终对中国市场充满信心,并希望为全球创造可持续价值。“
“中国已成为全球创新药研发的重要组成部分。十年前只有3%的管线份额来自中国,现在已经上升到28%。”张巍说,这是她最希望能和总部一起赋能患者的地方——让中国创新惠及全球更多患者。
她进一步表示,“默克选择那些能够填补未满足临床需求、具有高创新潜力并与现有管线具有协同效益的合作伙伴。通过将中国不断增长的研发能力融入产品管线,我们希望能够为全球患者带去创新解决方案。”
在默克看来,跨国公司从本土企业引入高质量管线药物对行业的发展同样具有战略意义。这种共生关系加速了新疗法的开发,并有助于更高效地将其推向市场,同时,这种合作也增强了行业的韧性,能够更好地应对全球健康挑战。
正如张巍在科普画展活动现场提到的:默克愿与更多合作伙伴并肩作战,将一座座孤岛连成希望的大陆。
而这连成的大陆,将成为托起全球患者生命希望的大本营。在孕育、改善、延长生命的道路上,默克用行动诠释了一家拥有悠久历史的企业的责任与担当。